對付多發性硬化,除了皮質激素、干擾素、免疫抑制劑和靜脈注射免疫球蛋白,你還有神馬高招么?不要再抓耳撓腮了,看看Paul O’ Connor和Jerry S. Wolinsky等有關口服特立氟胺(teriflunomide)治療復發型多發性硬化的臨床隨機試驗吧,他們將結果發表在了本期NEJM的文章《Randomized Trial of Oral Teriflunomide for Relapsing Multiple Sclerosis》中。

多發性硬化是一種中樞神經系統的脫髓鞘疾病。說起髓鞘來,它就好像包繞在神經這根電線外的一層絕緣皮,沒有了絕緣皮,整個神經的“電路”系統就會發生各種各樣的問題。要解決這些問題,尤其是對于更加棘手的復發型多發性硬化,目前神經科卻沒有多少太好的辦法。(更多關于多發性硬化的基礎知識,請看《誤傷自己人的“多發性硬化”》)

而本次試驗關注的特立氟胺,則是一種用于治療復發型多發性硬化的新型口服制劑。

這項臨床研究共有1088位多發性硬化患者參與,年齡18到55歲不等,擴展殘疾狀態量表(expanded disability status scale)評分0-5.5分,在前一年內至少有一次復發或者前兩年內至少有兩次復發?;颊唠S機平分到三組,分別為安慰劑組、每天7mg特立氟胺組和每天14mg特立氟胺組,試驗共進行了108周。第一終點為年復發率,第二終點為連續至少12周的殘疾進展。

試驗結果發現,特立氟胺可以降低年復發率,其中安慰劑組為0.54,特立氟胺組為0.37,相對危險度分別下降31.2%和31.5%(p<0.001),對照組的殘疾進展率為27.3%,7mg組為21.7%(p=0.08),14mg組為20.2%(p=0.03)。通過MRI的評估,兩個藥物組在試驗終點上都要優于安慰劑組,當然,腹瀉、惡心和脫發等這些副作用也會更嚴重;同時藥物組的丙氨酸轉移酶(ALT)水平升高1倍以上的概率增加,但三個試驗組在使ALT升高3倍水平上并沒有什么差異(分別是6.3%,6.7%和6.7%),三組中嚴重感染的概率分別為1.6%、2.5%和2.2%。

通過這樣的臨床隨機試驗,作者最終得出這樣的結論:相對于安慰劑,特立氟胺可以顯著降低多發性硬化的復發率、殘疾進展和經MRI評估的疾病活動。

下一次再有人要用多發性硬化的治療來刁難神經科醫生時,我們就可以牛牛的甩出“特立氟胺,你知道么?”這樣一句底氣十足的話。當然,更重要的是,但愿這種新藥可以真正為多發性硬化患者帶來福音和希望。

來源:《新英格蘭醫學雜志》2011-10-6 原始論文

Randomized Trial of Oral Teriflunomide for Relapsing Multiple Sclerosis.Paul O’Connor, M.D., Jerry S. Wolinsky, M.D., Christian Confavreux, M.D., et al. for the TEMSO Trial Group. N Engl J Med 2011; 365:1293-1303.

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